ТОП-10 успехов года
(Вольный перевод Романа Деева по версии Алексея Берсенева)

1. Демонстрация безопасности при трансплантации клеток-дериватов эмбриональных стволовых клеток (ЭСК) при пигментной дегенерации сетчатки. Напомним, что первый протокол клинического исследования для этих клеток был разрешен в 2010 году – спустя 12 лет после открытия ЭСК. Теперь показано, что в течение 3 лет после транспалантаций никаких неблагоприятных событий не происходит. http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736%2814%2961376-3/abstract . ВНИМАНИЕ: данное исследование не отвечает на вопрос об эффективности методики!
2. 90%-эффективность применения технологии CAR-генетической модификации Т-клеток для трансплантационного лечения резистентных гемобластозов. Важно, что данные результаты были подтверждены независимой научной группой.http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1407222
3. Эффективность в долгосрочном периоде (4 года и более) пациентов с системной склеродермии после трансплантации аллогенных гемопоэтических клеток после иммуноабляции по сравнению с лечением циклофлосфомидом. Важно отметить, что в первый год выживаемость в группах сравнения почти не отличалась в связи с высокой токсичностью препаратов для кондиционирования; но если больному удавалось пережить этот рубеж, то прогноз существенно улучшался. Исследование проведено по программе 3 фазы с включением 156 пациентов из 10 стран. http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1883019
4. ВАЖНО: показана безопасность коррекции гена CCR5 в гемопоэтических клетках при помощи технологии Zn-фингерных эндонуклеаз у пациентов с ВИЧ. Кроме того, показаны тенденции к эффективности данного подхода: у одного пациента после трансплантации модифицированных клеток не обнаружилась РНК вируса, а у 12 констатировано снижение титра.http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1300662
5. Показана краткосрочная (3 года) безопасность ретровирусного вектора нового поколения для генной терапии у детей с SCID. У 7 из 9 пациентов были восстановлены функции Т-лимфоцитов. Однако, по мнению экспертов полную безопасность в отношении лейкозогенеза данная методика может продемонстрировать лишь через 10 лет наблюдений.http://www.nejm.org/doi/ref/10.1056/NEJMoa1404588#t=references
6. Тканеинженерная вагина работает не менее 8 лет. Как показало исследование группы ученых под руководством Энтони Аталы, проведенное в Мексике с вовлечением 4 женщин. http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736%2814%2960542-0/abstract
7. Получены обнадеживающие результаты во 2 фазе исследования по лечению рассеянного склероза. Методика аналогична п. 3. С похожими тенденциями.
8. Показано выживание фетальный дофаминэргических нейронах в мозгу реципиентов с болезнью Паркинсона в течение 15-18 лет. Причем, долговременное выживание пересаженных клеток коррелировало с регрессом клинической симптоматики. http://www.cell.com/cell-reports/abstract/S2211-1247%2814%2900419-7
9. Подтверждение технологии экспансии гемопоэтичских стволовых клеток пуповинной крови NiCord (Gamida Cell) и демонстрация безопасности/эффективности пересадки пациентам со злокачественным поражением костного мозга. Пожалуй, это исследование открывает новую страницу в трансплантации материала пуповинной крови.http://www.jci.org/articles/view/74556
10. [Точнее данный материал считать не успехом, а полезной информацией]: очередная оценка результативности клеточной кардиопластики при помощи мононуклеаров и мульипотентных мезенхимальных стромальных клеток показала полную бесполезность первых, и заставила задуматься о целесообразности (а нужно ли городить огород?) вторых. http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1780025

[Таким образом, пока подтверждается наметившаяся тенденция прошлого года: простые технологии (выделил-размножил-ввел) не работают; генные технологии развиваются и возможно начнут занимать места в топах после закономерного выпадения от туда неуспешных клеточных; для клеточных технологий все контрастнее обособляются уникальные и безальтернативные ниши – замена тканей с клональным ростом – гемопоэтические при их злокачественном поражении, остальные апликации выглядят все более и более призрачными. Стоит обратить внимание на отсутствие успехов (по мнению эксперта) в деле воссоздания скелетных тканей, некоторое проседание клеточных продуктов для восстановления покровов и намечающаяся тенденция по замене их более дешевыми, но видимо не менее эффективными бесклеточными продуктами].

(http://genescells.ru/)